








発表日:2020年11月9日(米国時間)
詳 細:こちらからプレスリリース原文をご覧ください。
(概要)
Wave Life Sciencesは2020年第3四半期の決算報告として事業の主な最新情報を以下の通り提供しています。
-PRECISION-HD1およびPRECISION-HD2臨床試験の全コホートと初期OLE試験データが2021年1Q の結果開示に向けて順調に進行中。
-PN化学を組み込み、SNP3 (HD)、C9orf72 (ALS / FTD)、エクソン53スキッピング(DMD)を標的とする新規化合物を用いた3つの新しい臨床試験が2021年に予定されている。
-最初のADAR編集プログラムとして発表したアルファ-1アンチトリプシン欠損症について、単一RNA塩基変異の修正により、本疾患の肺と肝臓の両方の症状に対処する可能性がある。
-エクイティファイナンスによるバランスシートの改善により、2023年第2四半期までの資金が確保されている。